Światowy Dzień Nerek – znaczenie wczesnej diagnostyki i nowoczesnych metod leczenia
Choroby nerek to narastający problem zdrowotny – w Polsce dotyczą około 4,5 mln osób, często nierozpoznanych na wczesnym etapie. Brak specyficznych objawów utrudnia diagnozę, co prowadzi do późnego leczenia nerkozastępczego. WHO prognozuje, że do 2030 r. liczba pacjentów wymagających dializ może się podwoić. Kluczową rolę w wykrywaniu choroby odgrywa diagnostyka laboratoryjna (eGFR, kreatynina, albuminuria). Nowoczesne metody terapeutyczne dają szansę na modyfikację przebiegu choroby, a w leczeniu idiopatycznego zespołu nerczycowego u dzieci wciąż dominuje terapia kortykosteroidami oraz tradycyjnymi lekami immunosupresyjnymi.
Idiopatyczny zespół nerczycowy jest najczęstszą postacią kłębuszkowego zapalenia nerek u dzieci. U prawie połowy dzieci, IZN staje się chorobą przewlekłą.
Rytuksymab w leczeniu idiopatycznego zespołu nerczycowego u dzieci – pierwsze wyniki badania ERICONS
W nefrologii dziecięcej, gdzie leczenie w dużej mierze opiera się na terapiach sprzed kilkudziesięciu lat, istniała pilna potrzeba prowadzenia badań randomizowanych, które pozwoliłyby na naukową weryfikację nowych metod terapeutycznych.
Celem realizacji projektu ERICONS – Early RITUXIMAB in Childhood Onset Nephrotic Syndrome jest ocena skuteczności wczesnego podania rytuksymabu – leku biologicznego stosowanego w chorobach autoimmunologicznych – u dzieci z często nawracającym lub steroidozależnym zespołem nerczycowym. W przodujących w świecie ośrodkach nefrologicznych, lek ten był dotychczas stosowany u chorych ze skomplikowanym wieloletnim przebiegiem choroby.
Badanie, prowadzone pod kierownictwem prof. dr hab. n. med. Aleksandry Żurowskiej, specjalistki nefrologii dziecięcej z Gdańskiego Uniwersytetu Medycznego, zostało zaplanowane jako wieloośrodkowe i objęło dziewięć akademickich ośrodków nefrologicznych w Polsce.
W nefrologii dziecięcej, dziedziny którą reprezentuje, istnieje ogromna potrzeba prowadzenia randomizowanych badań klinicznych, aby móc w sposób naukowy wprowadzić nowe metody leczenia dla chorych. W dziedzinach specjalistycznych badania takie wymagają dobrej współpracy między ośrodkowej, aby uzyskać odpowiednią liczbę chorych, stąd włączyliśmy do badania 8 innych ośrodków akademickich – mówi prof. dr hab. n. med. Aleksandra Żurowska – główna badaczka projektu.
Finansowanie badania przez Agencję Badań Medycznych umożliwiło realizację projektu, który może realnie wpłynąć na zmianę strategii leczenia zespołu nerczycowego u dzieci w Polsce. Decyzje o wdrożeniu wyników do codziennej praktyki klinicznej będą zależeć od dalszych analiz i długoterminowych obserwacji.
Zakończenie rekrutacji i wstępne wyniki
W zeszłym roku zakończono rekrutację pacjentów – zgodnie z założeniami do badania włączono 60 dzieci, u których choroba miała charakter steroidozależny lub przebiegała z częstymi nawrotami.
Każdy z uczestników przed rozpoczęciem badania wielokrotnie doświadczał nawrotów choroby przy próbie odstawienia steroidów. Pacjentów podzielono na dwie grupy:
- Grupa badawcza – dzieci otrzymały jednorazowo rytuksymab (2 dawki w odstępie tygodnia) i odstawiono steroidy.
- Grupa kontrolna – pacjenci leczeni standardową steroidoterapią.
Dotychczasowe obserwacje wykazują jednoznacznie, że rytuksymab skutecznie chroni przed nawrotem choroby, mimo odstawienia steroidów. Większość dzieci z grupy badawczej pozostaje w wielomiesięcznej remisji choroby. W grupie kontrolnej u wszystkich pacjentów doszło do nawrotu choroby po zmniejszeniu dawki steroidów lub po ich odstawieniu.
Po zakończeniu pierwszej fazy badania, rodzice dzieci z grupy kontrolnej otrzymali możliwość podania rytuksymabu. Większość z nich zdecydowała się na to rozwiązanie i obecnie wszystkie te dzieci są w remisji, bez konieczności dalszego podawania steroidów.
Dalsze kroki badawcze
Wyniki pierwszych dwunastu miesięcy obserwacji są obiecujące, jednak kluczową kwestią pozostaje czas trwania remisji. Nie wiadomo jeszcze, od czego zależy długość utrzymania efektu terapeutycznego i u ilu chorych oraz po jakim czasie konieczne będzie ponowne podanie leku.
W ramach badania zaplanowano obserwację pacjentów przez 12 miesięcy, jednak planowane są dalsze analizy obejmujące okres kolejnych 2–3 lat, które pozwolą odpowiedzieć na pytanie, czy choroba nawraca po dłuższym czasie.
Zmiana podejścia do terapii zespołu nerczycowego w Polsce
Jednym z kluczowych efektów badania ERICONS jest przełamanie barier w stosowaniu leków biologicznych w nefrologii dziecięcej. Dotychczas w wielu ośrodkach nefrologicznych panowała ostrożność w stosowaniu rytuksymabu, głównie ze względu na brak doświadczenia w stosowaniu tej grupy leków i niepokój o jego działania uboczne.
Obecnie, dzięki udziałowi w badaniu, dziewięć ośrodków akademickich w Polsce zdobyło to doświadczenie. W efekcie coraz więcej nefrologów dziecięcych potrafi prawidłowo i bezpiecznie stosować rytuksymab, co otwiera drogę do jego szerszego wykorzystania w codziennej praktyce klinicznej.
Światowy Dzień Nerek zwraca uwagę na rosnący problem chorób nerek i konieczność wdrażania nowych strategii terapeutycznych. Projekty badawcze, takie jak ERICONS, realizowane dzięki finansowaniu Agencji Badań Medycznych, mogą przyczynić się do istotnych zmian w podejściu do leczenia pacjentów pediatrycznych z chorobami nerek.
