Badania kliniczne drogą do nowych terapii dla chorób rzadkich
Szacuje się, że około 3 miliony osób w Polsce cierpi z powodu chorób rzadkich, które często pozostają nierozpoznane lub pozbawione skutecznych opcji terapeutycznych. W obliczu tych trudności badania kliniczne stają się istotnym narzędziem w poszukiwaniu innowacyjnych terapii dla pacjentów.
Światowy Dzień Chorób Rzadkich, obchodzony ostatniego dnia lutego, jest okazją do podkreślenia znaczenia badań klinicznych w tej dziedzinie. Choroby rzadkie, zdefiniowane jako te, które dotykają mniej niż 1 osobę na 2 tysiące, stanowią poważne wyzwanie dla systemów opieki zdrowotnej na całym świecie. Jednakże, poprzez badania kliniczne istnieje szansa na opracowanie nowych terapii, które mogą poprawić jakość życia pacjentów oraz zmniejszyć obciążenie związane z tymi schorzeniami.
W Polsce, realizacja badań klinicznych w obszarze chorób rzadkich napotyka na szereg wyzwań. Trudności w znalezieniu odpowiedniej grupy badawczej oraz wysokie koszty prowadzenia badań są tylko niektórymi z nich. Agencja Badań Medycznych wspiera rozwój badań klinicznych w dziedzinie chorób rzadkich poprzez dofinansowywanie badań klinicznych niekomercyjnych.
Projekty dofinansowane przez Agencję Badań Medycznych
Projekty takie jak „BraimTOR”, skupiający się na onkologii i neurologii dziecięcej, czy „POLPHITT", zajmujący się leczeniem ultrarzadkiego nowotworu wątroby u dzieci i młodzieży są tylko przykładami badań klinicznych prowadzonych w Polsce. Dzięki wsparciu finansowemu ze strony Agencji Badań Medycznych, naukowcy mają możliwości prowadzić badania nad nowymi terapiami, które mogą mieć istotny wpływ na życie pacjentów z chorobami rzadkimi.
Instytut Matki i Dziecka prowadzi projekt oceniający skuteczność naksytamabu w leczeniu opornego na terapię mięsaka Ewinga. Mięsak Ewinga jest rzadkim nowotworem kości u dzieci, a obecne metody leczenia II linii są niewystandaryzowane i często nieskuteczne. Projekt ten stanowi przełomowy krok w walce z tym rzadkim nowotworem, mogąc poprawić szansę przeżycia pacjentów.
Badanie STARLIGHT, prowadzone przez naukowców z Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego, ma na celu znalezienie nowych metod leczenia rzadkiej choroby zwaną amyloidozą AL. Choroba ta polega na gromadzeniu się szkodliwych białek w różnych częściach ciała, co prowadzi do stopniowego uszkodzenia narządów i ich funkcji. W Polsce amyloidoza AL jest rzadka, a leczenie wymaga współpracy różnych specjalistów. Badacze chcą sprawdzić, czy połączenie dwóch terapii może przynieść korzyści pacjentom poprzez zwiększenie skuteczności leczenia. Dodatkowo, projekt ten ma na celu opracowanie zaawansowanych metod diagnozowania amyloidozy, które dotychczas nie były dostępne w Polsce.
Wobec tych wyzwań i możliwości, badania kliniczne pozostają fundamentalnym narzędziem w walce z chorobami rzadkimi. Ich rozwój i wsparcie są kluczowe dla znalezienia skutecznych terapii, które mogą przynieść ulgę milionom osób dotkniętych tymi schorzeniami w Polsce i na całym świecie.
Z pozostałymi badaniami z dziedziny chorób rzadkich można zapoznać się poprzez wyszukiwarkę badań ABM na stronie: https://wyszukiwarka.abm.gov.pl/