Agencja Badań Medycznych Pierwsze w Polsce akademickie CAR-T podane pacjentowi – przełom w leczeniu nowotworów krwi - Aktualności

We Wrocławiu zapisano właśnie nowy rozdział w historii polskiej medycyny. W Klinice Hematologii, Terapii Komórkowych i Chorób Wewnętrznych Uniwersyteckiego Szpitala Klinicznego oraz na Uniwersytecie Medycznym im. Piastów Śląskich przeprowadzono terapię, która jeszcze niedawno wydawała się nieosiągalna poza wąskimi programami komercyjnymi. Po raz pierwszy w Polsce pacjent otrzymał akademickie komórki CAR-T, stworzone i podane w krajowym ośrodku akademickim.

To wydarzenie możliwe jest dzięki ogromnemu zaangażowaniu zespołu badawczego pod kierownictwem prof. Tomasza Wróbla oraz wsparciu finansowemu Agencji Badań Medycznych i stanowi kamień milowy w rozwoju innowacyjnych terapii onkologicznych w Polsce.

„Stworzenie platformy do produkcji akademickich komórek CAR-T jest przykładem, że w naszym kraju możliwa jest realizacja innowacyjnych projektów w obszarze immunoterapii.  Nasze badanie pokazuje, technologia ta może być upowszechniona i że możemy zwiększyć dostęp chorych do nowoczesnych terapii wytwarzanych w Polsce.  Mam również nadzieję, że nasz projekt będzie inspiracją i zachętą dla innych badaczy gdyż technologia CAR-T ciągle się rozwija i udoskonala, pojawiają się też coraz to nowe  wskazania do jej zastosowania” – mówi prof. dr hab. n. med. Tomasz Wróbel – Główny Badacz projektu.

Czym jest terapia CAR-T?

CAR-T to zaawansowana forma immunoterapii, w której limfocyty T pacjenta zostają pobrane, zmodyfikowane genetycznie i zwrócone choremu. Dzięki wprowadzeniu do ich genomu specjalnego receptora (CAR – chimeric antigen receptor), komórki te zyskują zdolność rozpoznawania i niszczenia nowotworowych komórek krwi.

To terapia spersonalizowana, oparta na indywidualnym układzie odpornościowym chorego, a jednocześnie – niezwykle skuteczna w leczeniu nowotworów opornych na standardowe metody terapii.

Dlaczego akademickie CAR-T to przełom?

Do tej pory polscy pacjenci mieli dostęp wyłącznie do produktów komercyjnych, których koszt, czas wytwarzania i ograniczenia refundacyjne sprawiały, że tylko wybrana grupa chorych mogła z nich skorzystać. Akademicka wersja terapii zmienia tę sytuację:

• Szybciej – czas od pobrania komórek do ich podania wynosi około 3 tygodnie, czyli nawet dwukrotnie mniej niż w przypadku terapii komercyjnej.
• Taniej – koszt wytworzenia jest co najmniej trzykrotnie niższy.
• Szerzej dostępna – daje szansę także pacjentom, którzy nie kwalifikują się do programów refundacyjnych, np. ze względu na wiek czy rzadki podtyp chłoniaka.

Pierwszym pacjentem, który skorzystał z tej terapii, jest 76-letni mężczyzna ze wznową agresywnego chłoniaka. W jego przypadku brakowało opcji refundowanego leczenia, co czyni ten sukces tym bardziej znaczącym.

„Akademickie CAR-T nie stanowią konkurencji dla produktów komercyjnych, a są ich uzupełnieniem. Umożliwiają zastosowanie tego rodzaju leczenia we wskazaniach nierefundowanych. Pozwalają także na prowadzenie badań nad udoskonaleniem tej formy immunoterapii. Zastosowanie własnej platformy produkcyjnej skraca czas przygotowania leku, a dodatkowo może przyczynić się do zmniejszenia obciążenia finansowego systemu ochrony zdrowia. Ponadto badania tego typu, finansowane przez ABM, umożliwiają zdobycie nowych kompetencji przez badaczy (lekarzy, pracowników laboratorium, pracowników administracyjnych), a tym samym stymulują innowacyjność w polskiej medycynie” – mówi prof. dr hab. n. med. Tomasz Wróbel – Główny Badacz projektu.

Projekt i jego założenia

Realizowany projekt badawczy nosi tytuł: „Opracowanie optymalnej strategii wytwarzania i podawania limfocytów CAR-T u dorosłych i dzieci z chłoniakami nieziarniczymi z komórek B oraz ostrą białaczką limfoblastyczną”.

To badanie fazy I/II, obejmujące grupę 30 pacjentów z opornymi lub nawrotowymi nowotworami układu chłonnego: DLBCL, HGBCL oraz dzieci z B-ALL.

Założenia badania są ambitne i obejmują m.in.:

• Produkcję CAR-T w miejscu leczenia – dzięki systemowi CliniMACS Prodigy i zastosowaniu wektora lentiwirusowego anty-CD19.
• Nowe podejście do kwalifikacji pacjentów – w tym podanie CAR-T jako pierwszej terapii ratunkowej w przypadku chłoniaków wysokiego ryzyka i B-ALL.
• Innowacyjny protokół limfodeplecji – testowanie schematu opartego na fludarabinie i bendamustynie, który może zapewnić lepszy profil skuteczności i bezpieczeństwa niż dotychczas stosowane rozwiązania.

Celem nadrzędnym jest ocena możliwości efektywnej produkcji komórek CAR-T w warunkach akademickich, przy jednoczesnym zapewnieniu wysokiej jakości i bezpieczeństwa terapii.

Rola zespołu i głównego badacza

Na czele zespołu stoi prof. Tomasz Wróbel, kierownik Kliniki Hematologii, Terapii Komórkowych i Chorób Wewnętrznych Uniwersytetu Medycznego we Wrocławiu. Profesor Wróbel to wybitny specjalista w dziedzinie hematologii, transplantologii i chorób wewnętrznych, autor ponad 240 publikacji i główny badacz licznych projektów krajowych oraz międzynarodowych.

Jego doświadczenie oraz konsekwencja w dążeniu do celu sprawiły, że projekt, o którym mówiło się od lat, został zrealizowany i przyniósł wymierny efekt – pierwszego pacjenta leczonego w pełni polskimi akademickimi CAR-T.

Nie bez znaczenia jest również praca zespołu lekarzy, diagnostów i badaczy, którzy przez pięć lat rozwijali koncepcję, przygotowywali laboratoria GMP i opracowywali procedury. To wspólny sukces środowiska medycznego i naukowego, które udowodniło, że Polska ma potencjał, aby tworzyć terapie na światowym poziomie.

Wsparcie Agencji Badań Medycznych

Projekt nie mógłby dojść do skutku bez wsparcia Agencji Badań Medycznych, która przyznała grant w wysokości blisko 15 mln zł w ramach konkursu na niekomercyjne badania kliniczne. To właśnie finansowanie publiczne, uzupełnione przez darowizny rodzin pacjentów, pozwoliło sfinansować zakup specjalistycznego sprzętu i rozpocząć badania kliniczne.

ABM od początku istnienia stawia na rozwój innowacyjnych terapii i wsparcie polskich jednostek akademickich, aby pacjenci mogli korzystać z najnowocześniejszych rozwiązań w kraju, bez konieczności czekania na komercyjne programy międzynarodowe.

Co umożliwia ten sukces?

Podanie pierwszych akademickich CAR-T we Wrocławiu to nie tylko pojedynczy zabieg – to otwarcie nowej drogi w polskiej medycynie.

Oznacza większą niezależność systemu ochrony zdrowia, pozwala na tworzenie terapii szytych na miarę pacjentów w kraju, stwarza szansę na rozwój nowych wskazań terapeutycznych – od kolejnych nowotworów hematologicznych, po guzy lite i choroby autoimmunizacyjne.

„ Stworzona przez nas platforma może być wykorzystania do innych badań z zastosowaniem terapii CAR-T. Mamy pomysły na dalsze projekty, ale obecnie priorytetem jest kontynuacja obecnego badania czyli rekrutacja kolejnych pacjentów z nawrotowymi chłoniakami agresywnymi” – dodaje prof. Tomasz Wróbel – Główny Badacz projektu.

Nowa era polskiej onkologii

Sukces wrocławskiego zespołu to dowód na to, że dzięki połączeniu wiedzy, zaangażowania i wsparcia instytucjonalnego możliwe jest stworzenie terapii, które do tej pory były domeną wyłącznie dużych koncernów farmaceutycznych.

To także wyraźny sygnał dla pacjentów – że polska nauka nie tylko dogania światowe trendy, ale potrafi je współtworzyć.

Gratulujemy zespołowi pod kierownictwem prof. Tomasza Wróbla – to Państwa sukces otwiera nową erę w leczeniu nowotworów w Polsce.