Co roku trzy tysiące Polaków słyszy tę diagnozę. 8 czerwca obchodzimy Światowy Dzień Guza Mózgu
Według Krajowego Rejestru Nowotworów liczba zachorowań na pierwotne nowotwory złośliwe ośrodkowego układu nerwowego wynosi około 2800 rocznie. Wśród dzieci - guzy mózgu i nowotwory układu nerwowego stanowią około 25% wszystkich nowotworów i zajmują drugie miejsce pod względem występowania po białaczkach. Trwają badania nad terapiami celowanymi mającymi na celu poprawę leczenia pacjentów z guzami mózgu.
W ciągu ostatnich lat obserwuje się intensywny rozwój badań nad patogenezą guzów mózgu, zwłaszcza zmian o charakterze nowotworowym. Ich wyniki pozwalające w coraz pełniejszym stopniu zrozumieć istotę guzów mózgu, przyczyniają się do opracowywania znacznie skuteczniejszych metod leczenia jak również oceny możliwości zapobiegania rozwojowi nowotworów mózgu. Niekwestionowane znaczenie ma rozwijająca się intensywnie dziedzina badań molekularnych.
Jeden z najbardziej agresywnych nowotworów mózgu
Glejaki stanowią najliczniejszą grupę spośród wszystkich nowotworów mózgu, odpowiadając w 70% za przyczynę zgonu. Mimo postępu jaki dokonał się w ostatnich latach w dziedzinie onkologii, standardem w leczeniu pozostaje radykalna resekcja guza oraz terapia uzupełniająca w postaci radio- i chemioterapii. Glejak wielopostaciowy pozostaje jednak jednym z najbardziej opornych na leczenie i złośliwych ludzkich nowotworów.
W związku z tym, konieczne jest zintensyfikowanie badań nad opracowaniem innowacyjnych strategii terapeutycznych. W odpowiedzi na to wyzwanie, Śląski Uniwersytet Medyczny w Katowicach prowadzi projekt pn.„Ocena odpowiedzi immunologicznej u chorych leczonych pembrolizumabem z nowo zdiagnozowanym glejakiem wielopostaciowym mózgu (PIRG)” wsparty przez Agencję Badań Medycznych, który ma ocenić efektywność immunoterapii opartej na zastosowaniu przeciwciał monoklonalnych blokujących punkty kontroli odpowiedzi immunologicznej u pacjentów z glejakiem.
Przedsięwzięcie ma przynieść odpowiedź na pytanie, jak reagują pacjenci z nowo zdiagnozowanym glejakiem na włączenie do standardowego leczenia jednego z leków działających na punkty kontroli odpowiedzi immunologicznej – pembrolizumabu. Efektem badania może być opracowanie nowego schematu leczenia glejaka wielopostaciowego i znaczące wydłużenie czasu przeżycia chorych.
Spersonalizowane leczenie dla najmłodszych pacjentów
Jednym z najgorzej rokujących guzów o niezaspokojonych potrzebach medycznych wśród chorób nowotworowych wieku dziecięcego jest obecnie rozlany naciekający glejak mostu (DIPG). Dotychczas stosowane leczenie tej choroby nie przyczynia się do jej wyleczenia, a jedynie przedłuża życie pacjentów. Średnia przeżycia dzieci z tym rozpoznaniem wynosi ok. 9 – 12 miesięcy.
Instytut "Pomnik - Centrum Zdrowia Dziecka" prowadzi obecnie badanie pn. „Zastosowanie terapii celowanej u dzieci od 3 do 18 roku życia z rozpoznaniem rozlanego naciekającego glejaka mostu (diffuse intrinsic pontine glioma-DIPG) w oparciu o wyniki badań genetycznych -DIPGen” skupiające się na ocenie bezpieczeństwa i skuteczności nowych produktów leczniczych, głównie leków biologicznych, w ramach terapii spersonalizowanej, dostosowanej do profilu molekularnego nowotworu u konkretnego pacjenta. Przeprowadzone badania molekularne będą miały również na celu poznanie pełnego obrazu molekularnego DIPG i pozwolą na identyfikację nowych celów terapeutycznych.
W celu zapewnienia udziału w projekcie wszystkich pacjentów pediatrycznych z rozpoznaniem DIPG, do badania będą kwalifikowani również pacjenci z innych ośrodków z Polski. Badanie ma na celu określenie bezpieczeństwa i skuteczności Syrolimusu w skojarzeniu z napromienianiem oraz Trametynibu stosowanego jako leczenie uzupełniające u pacjentów z DIPG. Syrolimus oraz Trametynib nie były dotychczas badane w takim wskazaniu.
Celem proponowanej terapii jest uzyskanie przedłużenia życia oraz poprawy jego jakości. Z uwagi na brak propozycji co do systemowego leczenia tych nowotworów należy przyjąć, że cała populacja dzieci z DIPG w Polsce może być docelowa dla proponowanego badania.