Badania kliniczne szansą dla pacjentów onkologicznych
4 lutego obchodzimy Światowy Dzień Walki z Rakiem. Wskaźnik umieralności z powodu nowotworów złośliwych w Polsce jest jednym z najwyższych w krajach Organizacji Współpracy Gospodarczej i Rozwoju (OECD) i wynosi 228 zgonów na 100 tys. mieszkańców. Naukowcy szukają wciąż nowych terapii.
Instytucje naukowe i firmy farmaceutyczne badają corocznie do kilkudziesięciu tysięcy cząsteczek mających potencjalne działanie przeciwnowotworowe. Statystycznie, tylko kilka z nich przechodzi jednak ten etap i podlega dalszym analizom w badaniach przedklinicznych.
- Badania kliniczne są kluczowe w rozwoju nowych terapii onkologicznych, ponieważ pozwalają na przetestowanie skuteczności i bezpieczeństwa nowych leków i metod leczenia pacjentów z różnymi rodzajami nowotworów. W konsekwencji, badania pozwalają na opracowywanie efektywniejszych i mniej inwazyjnych metod leczenia, co pozytywnie wpływa zarówno na osiągnięcie remisji choroby jak i jakość życia pacjentów. Coraz częściej w onkologii dążymy do tego by badanie kliniczne stało się jedną z opcji leczenia, a nie tylko było leczeniem ostatniej szansy. Właśnie w onkologii, obecnie jest najwięcej prowadzonych badania klinicznych, zarówno w Polsce jak i na świecie. Choroby nowotworowe stały się poniekąd chorobami cywilizacyjnym – tłumaczy prof. dr hab. n. med. Anna Raciborska - onkolog, pediatra
Nadzieja po pierwsze
Badania kliniczne w onkologii przede wszystkim są nadzieją. Nadzieją nie tylko na poprawę jakości życia, ale także długości życia i szansą na wyzdrowienie. Poziom ich skomplikowania jest wielopłaszczyznowy. Bardzo często nowotwór może dotyczyć kilku różnych organów, zwłaszcza jeśli mamy do czynienia z chorobą, która dała przerzuty. Istotny jest też fakt, jak znacząco wpływa ona na wartość i jakość życia pacjenta oraz jego rodziny. Konsekwencje przejścia choroby nowotworowej mogą być długotrwałe, zarówno pod względem zdrowotnym, socjalnym jak i psychologicznym.
Różnorodność nowotworów to kolejny aspekt kreujący zawiłość badań klinicznych w onkologii. Obecnie rozpoznajemy wiele ich rodzajów; różnią się między sobą pod względem genetyki, morfologii, biologii, czy też odpowiedzi na leczenie. Badacze starają się zatem by badania kliniczne w onkologii były dostosowane do specyficznych właściwości danego rodzaju nowotworu.
- Dodatkowo w leczeniu większości schorzeń onkologicznych mamy do czynienia z kilkoma rodzajami terapii: leczeniem cytostatykami, radioterapią, chirurgią, immunoterapią, czy terapią celowaną. Wszystkie one różnią się między sobą pod względem skuteczności i bezpieczeństwa. Czasami stosujemy je w różnych kombinacjach i/lub na innych etapach. To też wpływa na badania kliniczne w tej grupie chorych – dodaje prof. dr hab. n. med. Anna Raciborska - onkolog, pediatra.
Projekty dofinansowane przez Agencję Badań Medycznych
Agencja Badań Medycznych sfinansowała jak dotąd blisko 60 projektów z obszaru onkologii i hematologii. Projekty dotyczące leczenia chorób nowotworowych pozostają obecnie jednymi z najczęściej pojawiających się w ramach wniosków beneficjentów ubiegających się o wsparcie ze środków ABM. W ramach realizacji niekomercyjnych badań klinicznych, badacze z uniwersytetów i instytutów medycznych prowadzą badania wyczekiwane przez pacjentów onkologicznych. Obecnie uruchomione zostało kilkadziesiąt projektów z tej dziedziny.
Instytut Matki i Dziecka realizuje projekt, którego celem jest optymalizacja postępowania oraz leczenia małoletnich pacjentów z rozrostami z komórek histiocytarnych. Jest to pierwsze polskie niekomercyjne badanie kliniczne POL HISTIO, które swoim zasięgiem ma objąć pacjentów z całego kraju. Głównym badaczem prowadzącym projekt jest prof. Anna Raciborska.
Gdański Uniwersytet Medyczny otrzymał dofinansowanie na realizację projektu RAFTING-2019, prowadzonego pod przewodnictwem prof. Jana Zauchy, który stanowi propozycję nowatorskiego protokołu leczenia pacjentów z wczesną postacią chłoniaka Hodgkina. Badanie kliniczne zostało zaplanowane jako wieloośrodowe o zasięgu międzynarodowym. Większość pacjentów z wczesnym chłoniakiem Hodgkina zostaje wyleczona za pomocą terapii skojarzonej, tzn. chemioterapii i radioterapii. Jednocześnie część pacjentów nie odpowiada na chemioterapię. Jednym z możliwych sposobów przezwyciężenia oporności komórek chłoniaka na leczenie skojarzone może być wczesne zastosowanie Niwolumabu.
W Narodowym Instytucie Onkologii im Marii Skłodowskiej Curie – Państwowym Instytucie Narodowym w Warszawie, prowadzone jest otwarte badanie fazy 2 – Agenonmela. Jego celem jest ocena bezpieczeństwa i aktywności klinicznej przeciwciała monoklonalnego balstilimabu w monoterapii u pacjentów z zaawansowanym / przerzutowym rakiem skóry niebędącym czerniakiem. Głównym badaczem w projekcie jest prof. Iwona Ługowska.
Uniwersytet Jagielloński – Collegium Medicum realizuje projekt, którego głównym celem jest ocena bezpieczeństwa podawania dinutuksymabu beta w terapii skojarzonej z konwencjonalną chemioterapią u pacjentów z neuroblastomą pierwotnie oporną na leczenie pierwszej linii, ze wznową lub progresją choroby. Badanie jest prowadzone przez prof. Walentynę Balwierz.
Uniwersytet Medyczny im. Piastów Śląskich we Wrocławiu jako beneficjent prowadzi badanie dotyczące wpływu nieodwracalnej elektroporacji wapniowej, elektrochemioterapii oraz elektroporacji na jakość życia i przeżycie wolne od progresji u chorych na raka trzustki. Jest to nowatorska metoda polegająca na destabilizacji błony komórkowej komórki nowotworowej i zwiększeniu jej przepuszczalności dla leków. Do badania kwalifikują się pacjenci ze źle rokującym rakiem trzustki w III stadium, dla których indywidulanie zostaje dobrany najlepszy moment terapeutyczny. Głównym badaczem w projekcie jest prof. Wojciech Kielan.
W 2021 roku Agencja Badań Medycznych rozpoczęła także realizację programu mającego na celu opracowanie i wprowadzenie do Polski na szeroką skalę przełomowej terapii leczenia nowotworów przy użyciu modyfikowanych genetycznie limfocytów CAR-T cells (terapia adoptywna komórkami CART). Tego rodzaju terapia ma szczególne znaczenie w leczeniu białaczek u najmłodszych pacjentów.
Technologia CAR-T cells zmienia perspektywę leczenia onkologicznego. Grant w kwocie 100 mln złotych wprowadza nasz kraj do czołówki światowej w zakresie immunoterapii, co jednocześnie ma pozwolić na uniezależnienie się od oligopolu wielkich firm. Dzięki temu, polscy pacjenci mają szansę otrzymać innowacyjne leczenie w wielokrotnie niższej cenie.