Agencja Badań Medycznych

Choroby nerek stanowią poważny problem zdrowotny. Biorąc pod uwagę fakt, że choroby nerek bardzo często w początkowej fazie pozostają bez objawów, wydłuża się okres rozwoju choroby do momentu jej rozpoznania. Niezwykle ważne są w związku z tym badania profilaktyczne, ale także rozwinięte metody leczenia.

Wczesne leczenie rituximabem dzieci z idiopatycznym zespołem nerczycowym ERICONS

Idiopatyczny zespół nerczycowy jest chorobą charakteryzującą się najczęściej nagłym pojawieniem się groźnych dla dziecka masywnych obrzęków spowodowanych ogromną utratą białka z moczem.

Tradycyjne leczenie tej choroby, która dawniej była choroba śmiertelną, polega na podawanie dużych dawek kortykosteroidów – leków hormonalnych działających przeciwzapalnie i hamujących nieprawidłową odpowiedź immunologiczną u chorych. Leki te skutecznie odwracają objawy choroby , ale nie są w stanie jej trwale wyleczyć.

U prawie połowy dzieci, Idiopatyczny Zespół Nerczycowy staje się chorobą przewlekłą, wieloletnią, nawracającą przy próbie odstawienia leków (Idiopatyczny Zespół Nerczycowy z częstymi nawrotami) lub zmniejszeniu ich dawki (Idiopatyczny Zespół Nerczycowy steroidozależny) narażając dzieci na wszystkie liczne powikłania stosowania kortykosteroidów. Zamiennymi lekami do kortykosteroidów są  leki  immunosupresyjne, które hamują układ immunologiczny czyli odpornościowy chorych i pomagają utrzymać chorych bez białkomoczu i obrzęków.

Niewystarczająca skuteczność obecnych metod leczenia naraża dzieci na częste hospitalizacje z powodu nawrotów zespołu nerczycowego oraz nasiloną chorobowość z powodu działań ubocznych wieloletniej terapii. Nadzieję na szybsze wyleczenie i zmniejszenie występującej chorobowości daje wczesne badanie realizowane przez Badaczy z Gdańskiego Uniwersytetu Medycznego pod kierownictwem prof. dr hab. n. med. Aleksandra Żurowska dotyczące  zastosowania rytuksymabu – leku będącego przeciwciałem skierowanym przeciwko wybranym komórkom układu odpornościowego.  

Obserwacje kliniczne oraz pierwsze nieliczne badania randomizowane wskazują na możliwość utrzymania dzieci w stanie bez objawów choroby przez 6 – 12 miesięcy  po jednorazowej infuzji rytuksymabu z możliwością odstawienia kortykosteroidów  oraz leków immunosupresyjnych. Wyniki tych badań spowodowały, że rytuksymab jest coraz szerzej stosowany.

Odpowiedź na pytanie czy podanie rytuksymabu na samym początku choroby umożliwi długotrwale lub stałe utrzymanie dzieci  bez białkomoczu wymaga wykonania wysokiej jakości badań klinicznych. Badania takie rozpoczęto obecnie w Japonii. Polska jest kolejnym krajem.

Profilaktyka zaburzeń odżywienia w zespole nerczycowym

Zespół Nerczycowy - to rzadko występujący zespół objawów klinicznych (rozpoznawany u 17:1 mln dorosłych Polaków rocznie). Badacze z Klinice Chorób Wewnętrznych, Nefrologii i Dializoterapii Wojskowego Instytutu Medycznego w celu pogłębienie wiedzy o rozwoju zaburzeń różnego typu w zespole nerczycowym zaproponowali nowy sposób leczenia w grupie ciężko chorych. W ramach realizowanego przez nich projektu przebadane zostaną predyspozycje genetyczne do rozwoju poszczególnych rodzajów nefropatii i odpowiedzi na leczenie.

Wieloośrodkowe randomizowane badanie kliniczne z grupą kontrolną oceniające skuteczność i bezpieczeństwo ketoanalogów aminokwasów egzogennych w profilaktyce zaburzeń odżywienia w zespole nerczycowym obejmuje populację 150 dorosłych pacjentów z nowo rozpoznanym epizodem zespołu nerczycowego o nasileniu co najmniej umiarkowanym, bez zaawansowanej przewlekłej choroby nerek. Jest to kompleksowe i pierwsze badanie w tym schemacie.

Celem badania jest ocena skuteczności i bezpieczeństwa interwencji polegającej na podaży preparatu zawierającego α-ketoanalogi egzogennych aminokwasów w zapobieganiu rozwojowi i niekorzystnym konsekwencjom zespołu neph-PEW. Rekrutacja uczestników będzie odbywała się w trakcie hospitalizacji, podczas której postawiona zostanie diagnoza pierwszego epizodu lub nawrotu zespołu nerczycowego. Pacjenci spełniający kryteria włączenia zostaną losowo przydzieleni do jednej z dwóch równoległych grup terapeutycznych w stosunku 1:1:

•             GRUPY BADANEJ, w której stosowany będzie preparat α-ketoanalogów egzogennych aminokwasów i standardowe postępowanie żywieniowe – dieta z umiarkowaną podażą białka

lub

•             GRUPY KONTROLNEJ  

Monitorowany będzie skład ciała, szczególnie ilość tkanki tłuszczowej i mięśniowej oraz liczne badania poziomu odżywienia, stanu zapalnego, nieprawidłowego krzepnięcia i zaburzeń hormonalnych oraz lipidowych. Wszyscy chorzy będą mieli wykonane pełne badanie genetyczne. Zaproponowany lek dotychczas nie był stosowany w tym rozpoznaniu - schorzeniu o dużym katabolizmie, wyniszczającym.

Głównym Badaczem w projekcie jest Kierownik Kliniki, prof. dr hab. n. med. Stanisław Niemczyk, zaś Kierownikiem Projektu jest dr n. med. Anna Matyjek. W realizacji badania bierze także udział dr n. med. Aleksandra Rymarz, adiunkt Kliniki. 

Projekty finansowane są ze środków Agencji Badań Medycznych.