Kluczowym celem działalności ABM jest wspieranie działalności innowacyjnej w ochronie zdrowia, ze szczególnym uwzględnieniem rozwoju niekomercyjnych badań klinicznych i eksperymentów badawczych.
Działalność Agencji stanowi przede wszystkim dofinansowanie badań naukowych i prac rozwojowych w dziedzinie nauk medycznych i nauk o zdrowiu oraz projektów interdyscyplinarnych wyłonionych w drodze konkursu, ze szczególnym uwzględnieniem badań klinicznych, obserwacyjnych i epidemiologicznych oraz eksperymentów badawczych.
Posiadanie przez Agencję takich kompetencji ustawowych pozwoliło na przygotowanie strategicznego planu definiującego cele i kierunki działania w zakresie badań epidemiologicznych w horyzoncie najbliższych 10 lat w celu priorytetyzacji aktywności w danym obszarze oraz optymalizacji podziału środków na poszczególne transze dofinansowania.